中國蘇州，2023年2月10日—— 蘇州浦合醫(yī)藥今日宣布，其肺癌領(lǐng)域小分子創(chuàng)新藥 (PH001)的臨床III期試驗(yàn)申請(qǐng)獲得國家藥品監(jiān)督管理局受理并批準(zhǔn)用于未經(jīng)系統(tǒng)治療的、EGFR 20 外顯子插入突變 (EGFR ex20ins)的晚期非小細(xì)胞肺癌患者。
肺癌是全球第二高發(fā)腫瘤，其中85%為非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）。表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）基因突變是NSCLC的主要驅(qū)動(dòng)基因，其中最常見的突變是19號(hào)外顯子缺失和21號(hào)外顯子L858R點(diǎn)突變，被稱為經(jīng)典突變。目前針對(duì)經(jīng)典突變的患者，已經(jīng)上市了三代酪氨酸激酶抑制劑（EGFR-TKI），為他們提供了顯著的臨床獲益。在未經(jīng)系統(tǒng)性治療的患者中，三代EGFR-TKI的客觀緩解率（ORR）為70%-80%，中位無進(jìn)展生存期（mPFS）為18.9–20個(gè)月。但是仍有大約4-12%EGFR突變的NSCLC患者發(fā)生20外顯子插入突變。與經(jīng)典突變患者相比，EGFR ex20ins突變類型多且異質(zhì)性高，目前已報(bào)道了122種突變亞型；治療難度較大，EGFR ex20ins突變的患者對(duì)目前現(xiàn)有已上市的一代、二代和三代EGFR-TKI治療原發(fā)性耐藥。
目前對(duì)于未經(jīng)系統(tǒng)治療的EGFRex20ins的晚期NSCLC患者，國內(nèi)外臨床用藥指南均推薦參考無驅(qū)動(dòng)基因NSCLC治療，即含鉑雙藥化療作為一線標(biāo)準(zhǔn)治療方案，全球尚未有小分子靶向藥物獲批。然而標(biāo)準(zhǔn)一線化療療效不佳且毒副作用大，ORR僅有19.2-41.6%， mPFS最高6.4個(gè)月。因此開發(fā)更安全、有效的小分子靶向藥物，將會(huì)大大惠及這部分患者，也是臨床醫(yī)生重點(diǎn)關(guān)注的方向。
2022年CSCO上公布了蘇州浦合醫(yī)藥PH001項(xiàng)目一線治療EGFRex20ins肺癌患者的研究成果，這是全球首個(gè)公布一線治療數(shù)據(jù)的多中心注冊(cè)研究，為臨床帶來了新的曙光。研究顯示EGFRex20ins患者總體響應(yīng)率 (ORR) 達(dá)到68.4%，6個(gè)月響應(yīng)持續(xù)時(shí)間 (DOR)為65.3%，疾病控制率 (DCR)為94.7%，中位無進(jìn)展生存期（PFS）未達(dá)，6個(gè)月的PFS率為68.4%，同時(shí)安全性良好，常見不良反應(yīng)類型與傳統(tǒng)的EGFR抑制劑類似。
基于其出色的療效數(shù)據(jù)和優(yōu)異的安全性，我國藥品監(jiān)督管理局審評(píng)中心已于2022年9月批準(zhǔn)將 PH001 納入突破性治療藥物程序 (BTD)，這也是目前唯一在一線治療EGFRex20ins突變非小細(xì)胞肺癌獲得BTD認(rèn)定的Ⅰ類創(chuàng)新藥。
我們非常期待PH001能取得更多新突破，填補(bǔ)此突變亞型患者一線靶向治療的空白，為患者提供更優(yōu)的治療選擇。
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