中國蘇州，2023年2月10日—— 蘇州浦合醫藥今日宣布，其肺癌領域小分子創新藥 (PH001)的臨床III期試驗申請獲得國家藥品監督管理局受理并批準用于未經系統治療的、EGFR 20 外顯子插入突變 (EGFR ex20ins)的晚期非小細胞肺癌患者。
肺癌是全球第二高發腫瘤，其中85%為非小細胞肺癌（NSCLC）。表皮生長因子受體（EGFR）基因突變是NSCLC的主要驅動基因，其中最常見的突變是19號外顯子缺失和21號外顯子L858R點突變，被稱為經典突變。目前針對經典突變的患者，已經上市了三代酪氨酸激酶抑制劑（EGFR-TKI），為他們提供了顯著的臨床獲益。在未經系統性治療的患者中，三代EGFR-TKI的客觀緩解率（ORR）為70%-80%，中位無進展生存期（mPFS）為18.9–20個月。但是仍有大約4-12%EGFR突變的NSCLC患者發生20外顯子插入突變。與經典突變患者相比，EGFR ex20ins突變類型多且異質性高，目前已報道了122種突變亞型；治療難度較大，EGFR ex20ins突變的患者對目前現有已上市的一代、二代和三代EGFR-TKI治療原發性耐藥。
目前對于未經系統治療的EGFRex20ins的晚期NSCLC患者，國內外臨床用藥指南均推薦參考無驅動基因NSCLC治療，即含鉑雙藥化療作為一線標準治療方案，全球尚未有小分子靶向藥物獲批。然而標準一線化療療效不佳且毒副作用大，ORR僅有19.2-41.6%， mPFS最高6.4個月。因此開發更安全、有效的小分子靶向藥物，將會大大惠及這部分患者，也是臨床醫生重點關注的方向。
2022年CSCO上公布了蘇州浦合醫藥PH001項目一線治療EGFRex20ins肺癌患者的研究成果，這是全球首個公布一線治療數據的多中心注冊研究，為臨床帶來了新的曙光。研究顯示EGFRex20ins患者總體響應率 (ORR) 達到68.4%，6個月響應持續時間 (DOR)為65.3%，疾病控制率 (DCR)為94.7%，中位無進展生存期（PFS）未達，6個月的PFS率為68.4%，同時安全性良好，常見不良反應類型與傳統的EGFR抑制劑類似。
基于其出色的療效數據和優異的安全性，我國藥品監督管理局審評中心已于2022年9月批準將 PH001 納入突破性治療藥物程序 (BTD)，這也是目前唯一在一線治療EGFRex20ins突變非小細胞肺癌獲得BTD認定的Ⅰ類創新藥。
我們非常期待PH001能取得更多新突破，填補此突變亞型患者一線靶向治療的空白，為患者提供更優的治療選擇。
